Czym jest ONC201?
ONC201 to najnowsza metoda leczenia komórek nowotworowych, która, jak wykazano, zabija większość komórek rakowych bez uszkadzania zdrowych komórek w organizmie. Lek ten jest testowany w badaniu klinicznym u pacjentów z nawracającym glejakiem wielopostaciowym lub glejakami IV stopnia według WHO z mutacją H3 K27M.
ONC201 jest doustnie aktywną małą cząsteczką, która celuje w receptor DRD2 i zabija komórki nowotworowe. W przypadku pacjentów z nowo rozpoznanym rozlanym glejakiem śródmózgowia, który jest rodzajem raka mózgu, lek kwalifikuje się bez potwierdzenia histologicznego.
ONC201 celuje w receptor DRD2, nadekspresję białka w mózgu, o którym wiadomo, że promuje wzrost komórek nowotworowych. Jego celem jest powstrzymanie śmierci molekularnej, która może wystąpić, gdy te szlaki zostaną zakłócone.