Ce este ONC201?
ONC201 este cel mai recent tratament pentru celulele canceroase, care s-a dovedit că distruge majoritatea celulelor canceroase fără a afecta celulele sănătoase din organism. Acest medicament este testat în cadrul unui studiu clinic pentru pacienții cu glioblastom recurent sau glioame de gradul IV OMS cu mutația H3 K27M.
ONC201 este o moleculă mică, activă pe cale orală, care vizează receptorul DRD2 și distruge celulele canceroase. În cazul pacienților cu gliom pontin intrinsec pontin difuz nou identificat, care este un tip de cancer cerebral, medicamentul este eligibil fără confirmare histologică.
ONC201 țintește receptorul DRD2, o proteină supraexprimată în creier, cunoscută pentru faptul că favorizează creșterea celulelor canceroase. Scopul său este de a opri moartea moleculară care poate apărea atunci când aceste căi sunt perturbate.