Što je ONC201?
ONC201 je najnoviji tretman za stanice raka za koji se pokazalo da ubija većinu stanica raka bez oštećenja zdravih stanica u tijelu. Ovaj se lijek ispituje u kliničkom ispitivanju na pacijentima s rekurentnim glioblastomom ili gliomima IV stupnja prema SZO s mutacijom H3 K27M.
ONC201 je oralno aktivna mala molekula koja cilja na DRD2 receptor i ubija stanice raka. Za pacijente s novootkrivenim difuznim intrinzičnim gliomom pontine, koji je vrsta raka mozga, lijek je prihvatljiv bez histološke potvrde.
ONC201 cilja na DRD2 receptor, prekomjerno izražen protein u mozgu za koji se zna da potiče rast stanica raka. Njegov cilj je zaustaviti molekularnu smrt do koje može doći kada su ti putovi poremećeni.