Co je ONC201?
ONC201 je nejnovější léčba nádorových buněk, u které bylo prokázáno, že zabíjí většinu nádorových buněk, aniž by poškodila zdravé buňky v těle. Tento lék je testován v klinické studii u pacientů s recidivujícím glioblastomem nebo gliomy IV. stupně WHO s mutací H3 K27M.
ONC201 je perorálně působící malá molekula, která se zaměřuje na receptor DRD2 a ničí rakovinné buňky. U pacientů s nově identifikovaným difuzním intrinsickým pontinním gliomem, což je typ rakoviny mozku, je lék způsobilý bez histologického potvrzení.
ONC201 se zaměřuje na receptor DRD2, což je nadměrně exprimovaný protein v mozku, o němž je známo, že podporuje růst rakovinných buněk. Jeho cílem je zastavit molekulární smrt, ke které může dojít při narušení těchto drah.