Čo je ONC201?
ONC201 je najnovšia liečba rakovinových buniek, ktorá preukázateľne zabíja väčšinu rakovinových buniek bez poškodenia zdravých buniek v tele. Tento liek sa testuje v klinickom skúšaní u pacientov s recidivujúcim glioblastómom alebo gliómom IV. stupňa podľa WHO s mutáciou H3 K27M.
ONC201 je perorálne účinná malá molekula, ktorá sa zameriava na receptor DRD2 a ničí rakovinové bunky. U pacientov s novo identifikovaným difúznym intrinsickým pontínnym gliómom, čo je typ rakoviny mozgu, je liek vhodný bez histologického potvrdenia.
ONC201 je zameraný na receptor DRD2, nadmerne exprimovaný proteín v mozgu, o ktorom je známe, že podporuje rast rakovinových buniek. Jeho cieľom je zastaviť molekulárnu smrť, ku ktorej môže dôjsť pri narušení týchto dráh.