Допоможіть Дітям з Xворобою СМА
Почніть Збір Коштів Або Пожертвуйте
0% витрат на платформу, тож давайте почнемо!
Спінальна м’язова атрофія (СМА) або м’язова атрофія хребта – це спадкове захворювання м’язів, яке зазвичай виникає у дітей у ранньому віці. При СМА порушується м’язовий контроль. Це найпоширеніша генетична причина дитячої смертності: близько 600 дітей в Європі щороку народжуються зі СМА – рідкісним захворюванням, яке вражає м’язові функції, включаючи дихання, ковтання і рух.
Найважчий СМА типу 1 вражає близько половини хворих дітей: перші ознаки проявляються при народженні або в перші кілька місяців після народження. Дослідження досягли значного прогресу. Зокрема, препарат генної терапії Zolgensma показав важливі результати в лікуванні СМА. Це найдорожчий препарат у світі: лікування коштує понад 2 мільйони євро.