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La maladie SMA ou l’amyotrophie spinale est une maladie musculaire héréditaire qui se manifeste généralement lorsque les enfants sont très jeunes. Dans la maladie SMA, le contrôle musculaire est altéré. C’est la cause génétique la plus fréquente de mortalité infantile : environ 600 enfants en Europe naissent chaque année avec la SMA, une maladie rare qui affecte la fonction musculaire, notamment la respiration, la déglutition et le mouvement.
La SMA de type 1, la plus grave, touche environ la moitié des enfants concernés: les premiers signes sont visibles à la naissance ou dans les premiers mois qui suivent. La recherche a fait de grands progrès. En particulier, le médicament de thérapie génique Zolgensma a donné des résultats importants dans le traitement de la maladie SMA. Il s’agit du médicament le plus cher au monde : un traitement SMA coûte plus de 2 millions d’euros.