Pomozite djeci sa SMA bolešću
Započnite prikupljanje sredstava ili donirajte
0% troškova platforme, pa počnimo!
Spinalna mišićna atrofija (SMA) ili spinalna mišićna atrofija je nasljedna bolest mišića koja se obično javlja dok su djeca vrlo mala. U SMA bolesti, kontrola mišića je poremećena. To je najčešći genetski uzrok smrti dojenčadi: oko 600 djece u Europi rađa se svake godine sa SMA, rijetkom bolešću koja utječe na funkciju mišića, uključujući disanje, gutanje i kretanje.
Najteži SMA tip 1 pogađa otprilike polovicu oboljele djece: prvi su znakovi vidljivi pri rođenju ili u prvih nekoliko mjeseci nakon rođenja. Istraživanja su jako napredovala. Konkretno, lijek za gensku terapiju Zolgensma pokazao je važne rezultate u liječenju SMA. To je najskuplji lijek na svijetu: liječenje stoji više od 2 milijuna eura.